Neuromyelitis Optican diagnosointi ja hoito

US Pharm . 2023;48(1):HS-2-HS-9.

ABSTRAKTI: Neuromyelitis optica (NMO) on keskushermoston autoimmuunisairaus, joka kohdistuu näköhermoihin ja selkäytimeen, mikä johtaa näköhermotulehdukseen ja myeliittiin. Neuromyelitis optica -spektrihäiriön maailmanlaajuiseksi esiintyvyyden ja keskimääräisen vuotuisen ilmaantuvuuden on arvioitu olevan 1-5/100 000 ja 1/770 000. Relapsien ja remissiomallien vuoksi NMO:ta voi olla vaikea erottaa multippeliskleroosista. NMO:ta esiintyy yleisemmin naisilla, noin 90 % tapauksista, ja sitä esiintyy tyypillisesti länsimaissa mustilla ja itäaasialaisilla. Oireita voivat olla kipu, suolen ja virtsarakon toimintahäiriöt, väsymys, kognitiiviset häiriöt ja psykiatriset häiriöt. Hoito koostuu lääkityshoidosta akuuttien pahenemisvaiheiden hoidossa sekä oireenmukaisesta ja ylläpitohoidosta uusiutumisen ehkäisemiseksi. Tällä hetkellä on vain kolme lääkettä, jotka ovat FDA:n hyväksymiä NMO:lle.

Neuromyelitis optica (NMO) on krooninen, demyelinoiva keskushermoston (CNS) tulehduksellinen autoimmuunisairaus, joka vaikuttaa sekä selkäytimeen (myeliitti) että näköhermoihin (optinen neuriitti). NMO:n kuvasivat ensimmäisenä Eugene Devic ja hänen oppilaansa Fernand Gault, joten NMO:ta kutsutaan myös Devicin taudiksi. ^1-3 Taudin, sen havaitsemisen ja uusimpien diagnostisten kriteerien ymmärtämisen myötä uusi laajempi termi on luotu neuromyelitis optica spektrin häiriöksi (NMOSD), joka sisältää rajoittavammat muodot, kuten uusiutuvan näköhermon tulehduksen ja uusiutuvan transversaalisen myeliitin. ^3.4 NMO/NMOSD aiheuttaa toistuvia hyökkäyksiä, jotka voivat johtaa vakavaan vammaisuuteen, sokeuteen ja halvaantumiseen. ^5.6 Oireet voidaan ryhmitellä näköhäiriöihin (sokeus), motorisiin (spasmit/spastiteetti/halvaus) ja/tai sensorisiin toimintahäiriöihin (neuropaattinen kipu, suolen ja virtsarakon toimintahäiriö ja seksuaalinen toimintahäiriö) ja psykiatrisiin tai kognitiivisiin häiriöihin. ⁷

NMO:n esiintyvyys ja esiintyvyys voivat vaihdella sijainnin, sukupuolen ja etnisen taustan mukaan. NMO/NMOSD esiintyy yleisemmin naisilla kuin miehillä, suhteessa 9:1, ja keski-ikä on noin 40 vuotta. ^2,8,9 Afrikkalaisten etnisten henkilöiden esiintyvyys ja esiintyvyys on korkein verrattuna valkoisiin etnisiin henkilöihin. ¹⁰ Lisäksi afrikkalaisamerikkalaisten ja aasialaisten keskimääräinen alkamisikä on tyypillisesti pienempi kuin valkoihoisilla. Afrikkalaista syntyperää olevilla henkilöillä on suurempi riski saada työkyvyttömyys ja kuolleisuus muihin etnisiin ryhmiin verrattuna. ^1.11 NMOSD on arvioinut maailmanlaajuisen levinneisyyden ja keskimääräisen vuotuisen ilmaantuvuuden olevan 1-5/100 000 ja 1/770 000. ¹² Koska NMOSD aiheuttaa vakavan vamman, johon liittyy kohtauksia tai uusiutumista, sairaala-, lääkärikäynnit ja apteekkikulut ovat huomattavia. Keskimääräiset kaikista syistä aiheutuvat terveydenhuollon kustannukset potilailla, joilla on NMO/NMOSD, olivat 60 599 dollaria vuodessa, ja vuosittaiset uusiutumisen kustannukset 10 070 dollaria potilasta kohti. ¹³ Siksi on toivoa, että lääkkeet, jotka voivat estää uusiutumisen, vähentävät sairaalahoitoja, avohoitokäyntejä ja hoitokustannuksia. Vaikka NMO/NMOSD voi esiintyä lapsilla, tämän artikkelin soveltamisala koskee diagnoosia ja hoitoa aikuisilla.

Etiologia ja patofysiologia

Koska se on samankaltainen multippeliskleroosin (MS) kanssa, patogeenisten autovasta-aineiden tunnistamisesta tuli tärkeä virstanpylväs NMO/NMOSD:ssä, eikä tautia enää pidetä MS-taudin alatyyppinä tai muunnelmana. ^3.14 (Katso PÖYTÄ 1. ) Saadaksesi käsityksen NMO/NMOSD:n patogeneesistä, ymmärtämään oikein hermosolujen, astrosyyttien, veri-aivoesteen (BBB), akvaporiini 4:n (AQP-4), lymfosyyttien ja akvaporiini 4 -vasta-aineiden (AQP) avainrooleja ja vastuita. -4 Abs), komplementtijärjestelmä ja interleukiinit (IL) ovat välttämättömiä. Lisäksi myeliinioligodendrosyyttien glykoproteiinista (MOG) on tullut kohde NMO:n patogeneesissä. ¹⁴ Neuronit tai hermosolut ovat vastuussa motorisista käskyistä lihaksille ja sähköisten impulssien välittämisestä. ^viisitoista

Astrosyytit auttavat kehittämään ja pitämään hermosoluja paikoillaan, luomaan synapseja, stimuloivat hermokudoksen korjausta ja auttavat BBB:n muodostumisessa ja ylläpidossa. ^16.17 BBB on aivojen verisuonten ja aivokudoksen välinen este, joka estää bakteerien, virusten ja immuunisolujen pääsyn keskushermostoon ja estää aivovaurioita. ^18.19 AQP-4 on vesiproteiini, joka vastaa aivoveden kuljetuksesta, solujen migraatiosta ja solujen homeostaasista, joka löytyy näköhermosta, aivoista ja selkäytimestä. AQP-4 on lokalisoitu BBB:tä rajaavien astrosyyttien jalkaprosesseihin ja edistää veden kulkeutumista BBB:n yli. ^1.20 Lymfosyytit ovat eräänlainen valkosolu. Lymfosyyttien päämuodot ovat B-lymfosyytit (B-solut) ja T-lymfosyytit (T-solut). B-solut ovat vastuussa vasta-aineiden tuotannosta, kun taas T-solut tappavat kasvainsoluja ja auttavat hallitsemaan immuunivasteita. ^21.22

B-solut ilmentävät klusteridifferentiaatio (CD) -antigeenireseptoreita solupinnallaan. Vieraiden tai myrkyllisten aineiden, joita kutsutaan antigeeneiksi, sitoutuminen CD-antigeenireseptoreihin johtaa B-solujen aktivaatioon. B-solujen aktivoituessa muodostuu plasmablasteja. ²³ Plasmablastit ovat plasmasolun epäkypsiä verisoluja, jotka voivat erittää vasta-aineita, kuten AQP-4 Abs. ²⁴ AQP-4 Ab:n, erityisesti immunoglobuliini G (IgG) -alatyypin, sitoutuminen astrosyyttien AQP-4-reseptoreihin voi johtaa heikentyneeseen BBB-toimintaan, jolloin AQP-4 Ab:t voivat ylittää BBB:n, mikä johtaa sairauteen. ^1-3.14 Lisäksi AQP-4 Abs:n sitoutuminen AQP-4-reseptoreihin voi johtaa komplementtikaskadin aktivoitumiseen ja aiheuttaa astrosyyttivaurioita. Joissakin olosuhteissa komplementista riippuvat muutokset voivat edistää hermojen uudistumista, kudosten korjausta ja paranemista. Kuitenkin muissa olosuhteissa komplementtikaskadin säätelyhäiriö johtaa krooniseen tulehdukseen, jatkuvaan kipuun ja hermoston toimintahäiriöön.

On olemassa kolme komplementtijärjestelmän reittiä: klassinen, vaihtoehtoinen ja lektiini. Kaikki kolme reittiä konvergoivat tuottamaan yhteisen kompleksisen C3-konvertaasin, pilkkoen järjestelmän C3-komponentin C3a:ksi ja C3b:ksi. C3b voi auttaa muodostamaan C5-konvertaasin, joka lopulta pilkkoo C5:n C5a:ksi ja C5b:ksi. C5b johtaa kalvohyökkäyskompleksiin (MAC) ja C5a johtaa anafylatoksiiniin, jolloin sekä MAC että anafylatoksiini aiheuttavat soluvaurioita ja vastaavasti proinflammatoristen välittäjien tuotantoa. ^3,4,8,14,25 Vasteena tulehdukselle IL:itä, eräänlaista sytokiinia, erittyy leukosyyteistä (valkosoluista, mukaan lukien lymfosyytit). IL-6 osallistuu plasmablastien eloonjäämiseen ja BBB:n hajoamiseen muiden toimintojen ohella. ^1,8,25

Yhteenvetona voidaan todeta, että B-soluaktivaatio tapahtuu antigeenin sitoutumisen kautta CD-antigeenireseptoreihin. B-solut tuottavat erilaisten mekanismien kautta vasta-aineita, kuten AQP-4 Abs. Nämä vasta-aineet voivat johtaa IL-tuotantoon ja komplementtikaskadin induktioon, mikä lopulta aiheuttaa astrosyyttivaurioita. Kun astrosyytti on vaurioitunut, se ei voi enää tukea BBB:tä ja hermosoluja, mikä johtaa hermosolujen demyelinaatioon ja BBB-vaurioihin. Siksi B-solutuotannon estäminen, komplementtireitin induktio ja/tai IL-eritys ovat tärkeitä tapoja ehkäistä astrosyyttivaurioita ja BBB:n toimintahäiriöitä. Toinen mekanismi NMOSD:n patofysiologiaan on MOG, joka löytyy myeliinivaipan oligodendrosyyteistä. Myeliinivaippa auttaa suojaamaan hermosoluja. MOG-vasta-aineet (MOG-Abs) voivat vaurioittaa myeliiniä (demyelinaatio), mikä estää sähköisten impulssien siirtymisen nopeasti ja tehokkaasti. ^1,2

Diagnoosi ja kliiniset ilmenemismuodot

NMO/NMOSD-käsitys on kehittynyt vuosien varrella. Sen ajateltiin olevan MS-taudin muunnelma, joka voi jäljitellä NMO/NMOSD:tä, mutta AQP-4:n tunnistamisen myötä sen on todettu olevan oma erillinen sairaus, ja sitä voidaan käyttää auttamaan sen erottamisessa klassisesta MS-taudista. ^4,26,27 Lisäksi nimi ja diagnoosi ovat kehittyneet ensimmäisistä kriteereistä vuonna 1999 ja sen tarkistuksesta vuonna 2006 nyt uusimpiin kriteereihin, jotka vahvistettiin vuonna 2015. Vuonna 2007 termi NMOSD keksittiin sisältämään AQP-4-seropositiivisuus. ¹⁴ Aiemmat NMO-diagnostiset kriteerit vaativat näköhermon ja selkäytimen osallistumista ilman aivooireita tai sairauksia. Rajoitetun tai laajemman keskushermoston vaikutuksen huomioon ottamiseksi uudet kriteerit sisälsivät AQP-4-positiivisuuden lisäksi nyt myös aivooireyhtymät. NMOSD:n laajempi termi voi sisältää NMO:n yhdessä muiden muotojen kanssa, kuten toistuvan näköhermotulehduksen, poikittaismyeliitin ja jotkin enkefaliittiset esitykset. ^3,4,14 Nyt NMOSD voidaan jakaa seuraaviin tyyppeihin: NMOSD, jossa on AQP4-IgG (NMOSD-AQP4) ja NMOSD ilman AQP4-IgG:tä tai tuntematon AQP4-IgG-tila. ⁴ Nämä uusimmat diagnoosikriteerit ovat kansainväliseltä NMO-diagnoosin paneelilta (katso TAULUKKO 2 ). ²⁸ Nämä päivitetyt kriteerit ovat auttaneet taudin varhaisessa havaitsemisessa ja parantamisessa. AQP-4 Abs:n seropositiivisuus aiheuttaa jopa 90 % NMO-tapauksista. MOG-Ab:t muodostavat noin 42 % NMOSD-potilaista, jotka ovat seronegatiivisia AQP-4:n suhteen. ^yksi

On monia tulehduksellisia, neoplastisia ja tartuntatauteja, jotka voivat koskea keskushermostoa ja jäljitellä NMO/NMOSD:tä. ⁹ AQP-4 Ab on kuitenkin sairausspesifinen autovasta-aine NMO/NMOSD:lle, ja sitä tavataan harvoin muissa neurologisissa tiloissa. Osana diagnostisia kriteerejä tarvitaan AQP-4 Abs -statuksen määrittäminen, kun se on saatavilla, ja sopivan määrityksen käyttö on välttämätöntä. AQP-4 Abs:n testaus voi ennustaa pitkän aikavälin ennusteen sekä terapeuttisen vasteen. Epäsuoraa immunofluoresenssia (IIF), entsyymikytkentäistä immunosorbenttimääritystä (ELISA), solupohjaista määritystä (CBA) ja virtaussytometriamääritystä (FACS-määritys) käytetään vasta-ainetason havaitsemiseen.

Kustannus-hyötyanalyysit ovat erittäin suositeltavia vuoden 2015 kansainvälisten konsensusdiagnostisten kriteerien perusteella. IIF oli ensimmäinen määritys NMO-IgG:n tunnistamiseksi, ja se voi olla hyödyllinen seulontatyökaluna erilaisille vasta-aineille suhteellisen alhaisilla kustannuksilla. ELISA:n tarkkuus on suhteellisen alhainen muihin verrattuna. On olemassa kahden tyyppisiä kustannus-hyötysuhteita, suoria ja etuliitteitä. Live-CBA:n tarkkuus on suurempi kuin kiinteän CBA:n, mutta se vaatii enemmän asiantuntemusta, mikä saattaa rajoittaa sen käyttöä verrattuna laajemmin ja helpommin käytettyyn kiinteään CBA:han. Jos toinen kahdesta CBA-tuloksesta ei vastaa kliinisiä tai radiologisia merkkejä ja oireita, on suositeltavaa testata näyte uudelleen toisella. Joissakin tapauksissa FACS-määritys voi tuottaa suuremman herkkyyden kuin CBA:t ja toimittaa kiinteän CBA:n tai jopa live-CBA:n. FACS-määritys voisi olla edullinen myös siinä mielessä, että se voi tuottaa kvantitatiivisia tuloksia ja rajan erottimen. ^1.9

Hallinto

Hoidon yleiskatsaus

NMO/NMOSD-potilaiden hoidossa on useita lähestymistapoja, joihin voi sisältyä oireenmukaisia ​​hoitoja, akuuttien pahenemisvaiheiden hallintaa ja pitkäaikaista ylläpitoa immunosuppressiivisilla hoidoilla. Oireiseen hoitoon kuuluu minkä tahansa kivun hoito; väsymys; suolen/virtsarakon, kognitiivisen tai seksuaalisen toimintahäiriön; ja kouristukset. Relapsien akuuttiin hoitoon kuuluu kortikosteroidihoito ja plasmanvaihto (PLEX). Noin 90 % potilaista voi kuitenkin lopulta uusiutua ja/tai osoittaa pysyvän vamman. Siksi oireiden pitkäaikainen hallinta, johon liittyy immunoterapia, on äärimmäisen tärkeää NMO/NMOSD:n hoidossa, kun otetaan huomioon sen uusiutumiseen liittyvä vamma, huono ennuste ja suuri kuolleisuusriski hoitamattomilla potilailla. ^5.29 Viimeaikaiset tutkimukset ehdottavat pitkäaikaisen immunoterapian välitöntä aloittamista, kun NMO/NMOSD-diagnoosi on määritetty. On olemassa kolme monoklonaalista vasta-aineainetta, jotka ansaitsivat äskettäin FDA:n hyväksynnän NMO/NMOSD:n hallintaan. Rituksimabilla, vuonna 1997 hyväksytyllä anti-CD20-aineella, on vahvin näyttö sen käytön tueksi, kun taas mykofenolaatilla on vertailukelpoinen vähennys absoluuttisessa uusiutumistiheydessä ja laajennetun vammaisuuden asteikon (EDSS) pisteissä. ³⁰

Oireellinen ja korjaava

Jotkut NMO/NMOSD:ssä koetut oireet liittyvät kipuun, jäykkyyteen, väsymykseen, virtsarakon ja suoliston oireisiin, seksuaaliseen toimintahäiriöön, kouristukseen ja neuropsykiatrisiin tiloihin. ⁷ Kipu vaikuttaa vakavasti elämänlaatuun, ja kipua esiintyy yli 80 % NMO/NMOSD:ssä. Koettu kipuoireyhtymä voi olla neuropaattista, nosiseptiivista ja/tai sekakipuoireyhtymää. NMO/NMOSD-kipu voi olla luonteeltaan kroonista sairauden edetessä tai se voi kehittyä akuuttien pahenemisvaiheiden aikana. ³¹ Väsymys NMO/NMOSD:ssä vaikuttaa elämänlaatuun, masennukseen, unen laatuun ja kivun voimakkuuteen, mikä pahenee suuren väsymyksen vaikeusasteella. ³² Alempien virtsateiden oireita esiintyy noin 80 %:ssa NMO/NMOSD-tapauksista, joissa he voivat kokea toistuvaa, kiireellistä ja stressiinkontinenssia, nokturiaa, virtsan pidättymistä ja epätäydellistä evakuointia. Yleisin alempien virtsateiden oire on virtsanpidätys. ³³ Kuten monet muut neurologiset häiriöt, seksuaalinen toimintahäiriö on yleinen. Seksuaalinen toimintahäiriö on yleistä naisilla, kun taas tutkimukset osoittivat, että erektiohäiriöt sekä ennenaikainen siemensyöksy ovat yleisiä miehillä. ^{3. 4} Tonic kouristukset ovat yleisiä NMO/NMOSD:ssä, tyypillisesti toiselle vartalon puolelle tai alaraajoille. ³⁵

On myös kognitiivisia ja psykiatrisia oireita ja huolenaiheita. Yleisimmät kognitiiviset heikentyneet alueet löytyvät oppimisesta, huomiosta ja muistista. Yleisiä psykiatrisia oireita ovat masennus ja ahdistus. Tämän seurauksena kognitiivisia ja psykologisia arviointeja voidaan tarvita näiden oireiden ja elämänlaadun parantamiseksi. ^36-38 Kaikki nämä oireet voidaan hallita lääkityksellä ja kuntoutuksella.

Akuutit relapset

NMOSD-hyökkäykset voidaan luonnehtia arvaamattomiksi, vakaviksi ja toistuviksi. Yleisimmät ovat poikittaismyeliitti, näköhermotulehdus ja area postrema -oireyhtymä – aivorungon tulehdus tai vauriot, jotka johtavat pahoinvointiin, hallitsemattomaan oksenteluun, hikkaukseen tai näiden oireiden yhdistelmään. ^39.40 Nämä ovat neurologisia pahenevia oireita, jotka kuvastavat fokaalista tai multifokaalista keskushermoston tulehdusta, joka kehittyy akuutisti tai subakuutisti ilman kuumetta tai infektiota ja joka kestää vähintään 24 tuntia ja joka ilmenee yli 30 päivää edellisen kohtauksen jälkeen. ⁴¹

Kortikosteroidit

Toisin kuin MS-taudissa, akuutit NMO/NMOSD-kohtaukset johtavat usein pysyviin vaurioihin uusiutumisesta ja kumulatiivisesta vammaisuudesta. ⁴² Siksi useimmat asiantuntijapaneelin suositukset hyväksyvät laajalti aggressiiviset, suuret steroidiannokset akuutin hoitoon, ja niitä pidetään hoidon peruspilareina. Tyypillinen annostus sisältää suuren annoksen IV metyyliprednisolonia 1 000 mg päivässä annettuna 3–5 päivän ajan. Tiedetään, että kortikosteroidit indusoivat immunosuppressiivisia ja anti-inflammatorisia ominaisuuksia vähentämällä perifeerisiä lymfosyyttejä ja vähentämällä tulehduksellista sytokiinia, mikä johtaa vähentyneeseen turvotukseen ja keskushermostovaurion sekundaariseen tulehdukseen. ^30.42 Kortikosteroidihoidosta voi olla hyötyä esimerkiksi näköhermotulehduksen kaltaisissa tapauksissa, joissa hoitoon kuluvan ajan lyheneminen liittyy parempiin visuaalisiin tuloksiin, kuten vähemmän hermosäikeiden katoamiseen. ⁴³ Metyyliprednisoloni on yleensä hyvin siedetty lyhyellä aikavälillä, mutta lääkäreiden on oltava tietoisia yleisistä sivuvaikutuksista, kuten mahahaavoista, unettomuudesta ja levottomuudesta. ³⁰

Plasmanvaihto

PLEX-hoitoa voidaan pitää lisähoitona potilaille, joilla on vakavia oireita, kuten näönmenetys, potilaille, jotka uusiutuivat edellisen PLEX-kierroksen jälkeen, tai potilaille, jotka eivät osoita riittävää vastetta ensimmäiseen kortikosteroidipurskeeseen. Vaihtoja toteutetaan joka toinen päivä yhteensä seitsemään vaihtoon asti. ^41.44 Tämän prosessin tiedetään poistavan verenkierrosta tulehdukselliset sytokiinit ja vasta-aineet, joiden katsotaan olevan NMO/NMOSD-hyökkäysten pääasiallisia syytekijöitä. ^{Neljä viisi} On olemassa rajallisia tutkimuksia, jotka puoltavat PLEXin varhaista aloittamista kortikosteroidien lisähoitona, väittäen sen yhteyden paremman kliinisen lopputuloksen kanssa potilailla, joilla on vakavia kohtauksia, joiden EDSS on >4 ja/tai näöntarkkuus <20/200. ⁴¹

IV Immunoglobuliinit

Immunoglobuliinien (IVIG) roolia on tutkittu ja laajalti hyväksytty monissa neuroimmunologisissa tiloissa, kuten myasthenia gravis ja hypogammaglobulinemia. Kuitenkin, koska kliinisiä tutkimuksia ja todisteita on vähän, IVIG:n käyttö NMOSD:n akuuteihin kohtauksiin on parhaimmillaankin epäselvää. ⁴¹ On ehdotettu, että IVIG:n antaminen häiritsee antigeenin tunnistusta, heikentää sytokiiniverkkoja ja adheesiomolekyylejä ja vaimentaa T-soluvälitteistä NMO/NMOSD-tulehdusta. ⁴⁶ Tutkimuksessa, johon osallistui 10 potilasta, jotka eivät reagoineet kortikosteroideihin ja PLEX:iin, viidellä potilaalla oireet paranivat ja viisi potilasta ei pahentunut. ⁴⁷ Toisessa pienessä tutkimuksessa havaittiin, että osa potilaista, jotka olivat positiivisia MOG-Abs-resistenttien suhteen steroidihoidolle, menestyivät yhtä hyvin kuin IVIG-hoito akuutin kohtauksen yhteydessä. ⁴⁸ Toisessa satunnaistetussa kliinisessä tutkimuksessa optisen neuriittipotilaiden alaryhmällä IVIG ei kuitenkaan osoittanut mitään lyhyt- tai pitkäaikaisia ​​parannuksia. ⁴⁹

Ei-biologinen immuunivastetta heikentävä hoito

Tähän mennessä ei ole olemassa satunnaistettuja, kontrolloituja kliinisiä tutkimuksia, joissa verrattaisiin erilaisten systeemisten immunosuppressanttien kliinistä tehoa. Koska saatavilla olevat nykyiset tiedot saadaan muutamista retrospektiivisistä havainnointitutkimuksista, joita usein sekoittavat estävät tekijät, kuten pieni otoskoko ja retrospektiivinen tapaussuunnittelu, on ymmärrettävää, että nykyiset kliiniset käytännöt vaihtelevat suuresti eri alueiden ja lääkäreiden kokemuksen/mieltymysten välillä. ³⁰

Aineet, kuten mykofenolaatti, atsatiopriini, metotreksaatti ja mitoksantroni, ovat tärkeimmät aineet, jotka ovat keränneet eniten tietoa muiden aineiden joukossa. Atsatiopriini ja mykofenolaatti ovat suosituimpia vaihtoehtoja systeemisissä immunosuppressanteissa. Yksi retrospektiivinen, ei-satunnaistettu tutkimus tutki relapsien määrää NMO/NMOSD-potilailla, joita hoidettiin atsatiopriinilla plus prednisonilla, vain mykofenolaatilla ja rituksimabilla vain 6 kuukauden ajan. Kaikissa näissä kolmessa hoitohaarassa havaittiin merkittävää, 72–88 prosentin laskua vuotuisessa uusiutumisen määrässä verrattuna lähtötasoon. Takautuva tapaussuunnittelu on kuitenkin se virhe, joka voi heikentää tämän kliinisen löydön vahvuutta. ^{viisikymmentä}

Koska NMO/NMOSD liittyy kuitenkin erittäin huonoon ennusteeseen, jossa noin 90 % potilaista uusiutuu ja heillä on pysyvä fyysinen ja/tai neurologinen vamma, tarvitaan ainetta, jolla on hyväksyttävä pitkän aikavälin teho- ja turvallisuusprofiili. On tutkimuksia, jotka viittaavat siihen, että ei-biologisten systeemisten immunosuppressanttien pitkäaikainen käyttö voi liittyä korkeampaan uusiutumisasteeseen ja suurempaan hoitotoksisuuden riskiin. Monoklonaaliset vasta-aineet, kuten rituksimabi ja muut aineet, jotka ansaitsivat FDA:n indikaation krooniseen NMO/NMOSD:n hoitoon, kuten ekulitsumabi, inebilitsumabi ja satralitsumabi, voivat olla ratkaisu, joka sopii laskuun. ³⁰

Biologinen immuunivastetta heikentävä hoito

Biologisen immunosuppression käyttö NMOSD:n uusiutumisen estämiseksi on yleistymässä, mutta samalla se tulee kalliimmaksi. Käytetään biologisia aineita ekulitsumabia, inebilitsumabia, satralitsumabia, rituksimabia ja tosilitsumabia, ja tutkimukset ovat osoittaneet niiden olevan kliinisesti merkittäviä. ^51-54 Näiden lääkkeiden kustannukset vaihtelevat suuresti, ja ekulitsumabin alkukustannukset ovat noin 728 136 dollaria verrattuna rituksimabin biosimilaarien hintaan noin 15 000 dollaria vuodessa. ^55,56 Haittavaikutukset ja lääkekohtaiset tiedot, kuten annostus ja anto, voivat vaikuttaa hoitomieltymyksiin. ⁵⁶ (Katso TAULUKKO 3. )

Ekulitsumabi: Ekulitsumabi on C5-proteiinin komplementin estäjä, joka estää pilkkoutumisen C5a:ksi ja C5b:ksi. Ekulitsumabi oli ensimmäinen monoklonaalinen vasta-aine, joka on hyväksytty FDA:n NMO/NMOSD:n hoitoon aikuispotilailla, jotka ovat seropositiivisia AQP-4:lle, ja sitä voidaan pitää ensilinjan hoitovaihtoehtona. Prevention of Relapses in Neuromyelitis Optica (PREVENT) -tutkimus oli keskeinen tutkimus, joka osoitti ekulitsumabin tehokkuuden NMOSD:n hoidossa. Tämä tutkimus osoitti relapsien vähenemisen, liiallisen päiväuneliaisuuden asteikon pistemäärän ja muunnetun Rankin-asteikon. Tämä tutkimus osoitti, että 98 %:lla hoitoa saaneista potilaista ei tapahtunut uusiutumista 144 viikon kuluttua hoidon aloittamisesta, kun taas lumeryhmässä vastaava luku oli 45 %. ^51-54,56-58 On huomattava, että ekulitsumabihoitoa harkittaessa tarvitaan meningokokkirokotteita (seroryhmät ACWY ja B), kun taas Streptococcus pneumoniae ja Haemophilus influenzae tyypin b (Hib) rokotteita suositellaan. Streptococcus- ja hemophilus-rokotteet tulee suorittaa 2 viikkoa ennen ekulitsumabihoitoa. Jos näitä rokotuksia ei voida suorittaa 2 viikkoa ennen ensimmäistä annosta, on suositeltavaa aloittaa antimikrobinen hoito vähintään 2 viikon kuluttua ekulitsumabihoidon aloittamisesta. ^53,57,58

Inabilitsumabi: Inebilitsumabi on monoklonaalinen vasta-aine, joka sitoutuu CD19:ään ja tuhoaa lymfosyyttejä. Monoklonaaliset anti-CD19-vasta-aineet tunnistavat ja tyhjentävät laajemman B-solulinjan lymfosyyttien joukon verrattuna anti-CD20-hoitoihin. ^56,59 Inebilitsumabin haittana on, että sen vaikutus NMO/NMOSD:tä vastaan ​​alkaa viivästyä. N-MOmentum-tutkimus osoitti relapsien esiintymistiheyden ja EDSS:n laskun plaseboon verrattuna kaikilla potilailla, riippumatta AQP4-IgG-seropositiivisuudesta, 28 viikon taudin pahenemisvapaalla. ⁵⁹ Tutkimuksissa inebilitsumabin ei raportoitu hoitavan seronegatiivisia potilaita. On havaittu, että Ig-tasot voivat laskea koko hoidon ajan. Siksi IgM-tasojen seuranta voi olla tarpeen. ⁵⁹ Inebilitsumabihoito on keskeytettävä, jos ilmenee progressiivisen multifokaalisen leukoenkefalopatian merkkejä. Vaikka se ei ole tilastollisesti merkitsevä, on raportoitu lisääntynyttä rintasyövän riskiä, ​​kuten MS ORATORIO -tutkimuksessa todettiin. ⁶⁰ Potilaiden ei tule ottaa tätä lääkettä, jos heillä on aktiivinen hepatiitti B- tai tuberkuloosiinfektio. ⁶⁰ Inebilitsumabi on noin puolet ekulitsumabin hinnasta, ja tehokkuus on jonkin verran vertailukelpoinen; toisiaan ei kuitenkaan ole tehty kokeiden vertailuja. ^52,56,60

Satralitsumabi: Satralitsumabi on humanisoitu monoklonaalinen vasta-aine, joka kohdistuu IL-6-reseptoreihin. Satralitsumabi voi olla tehokas NMO/NMOSD:n hoidossa johtuen mahdollisista IL-6-piikkeistä aivo-selkäydinnesteessä (CSF) potilailla, joilla on NMOSD, mikä estää IL-6:ta ja saattaa vähentää uusiutumisten määrää. ⁶¹ Satralitsumabi oli kolmas lääke, jonka FDA hyväksyi NMOSD: lle. ⁶¹ SAkuraSky-tutkimuksessa satralitsumabi satunnaistettiin seropositiivisille ja seronegatiivisille NMOSD-potilaille, ja hoitoa saavat potilaat eivät saa uusiutumista 96 viikon kohdalla. ⁶¹ Tämä tutkimus ei kuitenkaan ollut tarpeeksi tehokas havaitakseen tehoa seronegatiivisilla potilailla, eikä uusiutumisen määrä vähentynyt merkittävästi tutkimuksen seronegatiivisen ryhmän kanssa. ⁶¹ Yksin, nenänielutulehdus, päänsärky, ylempien hengitysteiden tulehdus ja nielutulehdus ovat tärkeimmät haittavaikutukset. ^62,63 Yhdessä muiden immunosuppressiivisten lääkkeiden kanssa selluliitista tulee kuitenkin näkyvämpi haittavaikutus. Maksaentsyymejä sekä neutrofiilien määrää kehotetaan tarkkailemaan aluksi noin 4 viikon välein. ^62,63 Eläviä rokotteita ei suositella potilaille, jotka saavat satralitsumabia. Siksi kaikki elävät rokotteet tulee antaa vähintään 4 viikkoa ennen satralitsumabin antamista. ⁶² Ei-elävät rokotteet tulee antaa 2 viikkoa ennen aloittamista. ⁶² Satrilitsumabi maksaa vähiten verrattuna muihin FDA:n hyväksymiin lääkkeisiin, ja muiden FDA:n hyväksymien aineiden tavoin ei ole suoria vertailututkimuksia. ^51,52,56

Rituksimabi: Rituksimabia, kimeeristä monoklonaalista vasta-ainetta, joka on spesifinen B-lymfosyyttien CD20-antigeenille, voidaan käyttää NMOSD:n hoitoon. ^54,60 Toisin kuin edellä mainitut lääkkeet, rituksimabi ei ole FDA:n hyväksymä NMO/NMOSD:lle; Kuitenkin monia retrospektiivisiä tutkimuksia on tehty, ja tätä lääkettä on käytetty useiden vuosien ajan NMOSD: n hoitoon. On tehty tutkimuksia, jotka osoittavat potilailla jopa 72 viikkoa ilman uusiutumista. ⁶⁴ Monet laitokset saattavat harkita rituksimabin käyttöä ensilinjan hoitona lääkkeestä saadun kokemuksen, kustannustehokkuuden ja vakiintuneen, pitkän aikavälin tehon ja siedettävyyden vuoksi. ^63-65 Meta-analyysitutkimukset ovat osoittaneet, että rituksimabi on yleensä turvallisempi kuin muut immunosuppressantit NMOSD:ssä, ja haittavaikutukset olivat tyypillisesti lieviä tai kohtalaisia, ja niitä voitiin hallita hyvin. ⁶⁶ Kolmen FDA:n hyväksymän lääkkeen (inebilitsumabi, satralitsumabi ja ekulitsumabi) ja rituksimabin turvallisuutta ja tehokkuutta NMOSD:ssä ei ole tehty keskinäisiä tutkimuksia. ⁵² Rokotteet tulee antaa vähintään 4 viikkoa ennen rituksimabin antamista. ⁶⁷ Lopuksi, rituksimabi on kenties kustannustehokkain monoklonaalinen vasta-aine, etenkin kun otetaan käyttöön biosimilareita. ^52,55

Tosilitsumabi: Tosilitsumabi on humanisoitu IL-6-reseptorin antagonisti. Vaikka tosilitsumabi ei ole FDA:n hyväksymä NMO/NMOSD:lle, tutkimukset ovat osoittaneet, että tosilitsumabi vähentää AQP-4 Abs -tasoa aivo-selkäydinnesteessä. ⁶⁸ Tosilitsumabia voidaan käyttää tulenkestävään/kolmannen linjan hoitoon. ⁶⁹ On tehty tutkimuksia, jotka osoittavat, että tosilitsumabi tehoaa potilaisiin, joilla on aggressiivinen NMOSD, erityisesti henkilöillä, jotka eivät ole resistenttejä rituksimabille (anti-CD20-lääke). ⁷⁰ Tosilitsumabin käyttö rituksimabin kanssa ei lisää potilaiden immunosuppressiota. ⁷⁰ Tosilitsumabi voi aiheuttaa dyslipidemiaa, mutta se on hyvin siedetty. ⁷⁰ Yleisimmät haittavaikutukset ovat ylempien hengitysteiden infektiot, virtsatietulehdukset, päänsärky, kohonnut verenpaine, kohonnut alaniiniaminotransferaasi ja pistoskohdan reaktiot. ⁷⁰ Tosilitsumabi ei ole niin kallis kuin FDA:n hyväksymät aineet. ⁷¹

Farmaseutin rooli

Kliiniset farmaseutit useissa eri toimintaympäristöissä, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, hoidetussa hoidossa, sairaalassa ja ambulatorisissa keskuksissa, osallistuvat NMO/NMOSD-potilaiden käyttöön ja hoitoon. Hoidon hoitajat tutkivat ja tarkastelevat NMO/NMOSD-diagnostisia kriteerejä ja sen hoitovaihtoehtoja käyttäen mitä tahansa hoidon standardia, kliinisen käytännön ohjeita, vertaisarvioitua kirjallisuutta, FDA:n hyväksymiä, asiantuntijasuosituksia ja kaikkia koodauksen vaikutuksia kehittääkseen kliinisiä kriteerejä ennakkolupaa varten. prosessi. Tämä auttaa määrittämään kustannustehokkaimman hoidon potilaille ja palveluntarjoajille sekä lääkelaskutuksen ja -korvauksen. Sairaalan farmaseutit valmistelevat nämä IV- tai SC NMO/NMOSD-hoidot tarkkaa annostusta ja antoa varten sekä varmistavat, että kaikki esilääkitykset (kuten asetaminofeeni ja kortikosteroidit) annetaan. Yhdessä potilaan määrääjän kanssa he seuraavat myös taudin etenemistä, soveltuvia laboratorioarvoja (esim. maksan toimintakokeita), vasta-aiheita ja lääkkeisiin perustuvia haittatapahtumia.

Tämän taudin monimutkaisuuden vuoksi farmaseutit toimivat avohoidossa NMO/NMOSD-lääkehoitoa koskevien tietojen ja suositusten resursseina. He tarjoavat myös reaaliaikaista potilaskoulutusta lääkkeiden antamisesta ja hoitoon sitoutumisesta, erityisesti kaikista suun kautta annettavista ja itseinjektoivista hoidoista. Lisäksi näiden lääkkeiden korkeiden kustannusten ja erikoisluokittelun vuoksi nämä kliiniset proviisorit voivat myös auttaa hoitavaa lääkäriä ennakkolupien ja valitusmenettelyjen kanssa. Kuten muillakin sairauksien hallinnan erikoisaloilla, kliinisen farmaseutin tulee olla keskeisiä referenssejä poikkitieteellisessä terveydenhuollon ammattilaisten tiimissä.

VIITTEET

1. Paul S, Mondal GP, Bhattacharyya R, et ai. Neuromyelitis optica -spektrin häiriöt. J Neurol Sei. 2021;420:117225.
2. Huda S, Whittam D, Bhojak M, et ai. Neuromyelitis optica -spektrin häiriöt. Clin Med (Lontoo). 2019;19(2):169-176.
3. Jacob A, McKeon A, Nakashima I, et ai. Nykyinen käsite neuromyelitis opticasta (NMO) ja NMO-spektrihäiriöistä . J Neurol Neurosurg Psychiatry . 2013;84(8):922-930.
4. Fujihara K. Neuromyelitis optica -spektrin häiriöt: kehittyy edelleen ja laajenee. Curr Opin Neurol. 2019;32(3):385-394.
5. Sellner J, Boggild M, Clanet M, et ai. EFNS-ohjeet neuromyelitis optican diagnosoinnista ja hoidosta. Eur J Neurol . 2010;17(8):1019-1032.
6. Oh J, Levy M. Neuromyelitis optica: vasta-ainevälitteinen keskushermoston häiriö. Neurol Res Int . 2012; 2012: 460825.
7. Abboud H, Salazar-Camelo A, George N, et ai.; Guthy-Jackson Foundation NMO International Clinical Consortiumin puolesta. Oireellinen ja korjaava hoito neuromyelitis optica -spektrihäiriöissä. J Neurol . 2022; 269(4):1786-1801.
8. Jarius S, Wildemann B, Paul F. Neuromyelitis optica: kliiniset ominaisuudet, immunopatogeneesi ja hoito. Clin Exp Immunol . 2014;176(2):149-164.
9. Kim SM, Kim SJ, Lee HJ, et ai. Neuromyelitis optica -spektrihäiriöiden erotusdiagnoosi. Ther Adv Neurol Disord . 2017;10(7):265-289.
10. National Multiple Sclerosis Society. Neuromyelitis optica -spektrihäiriö (NMOSD). Elokuu 2022. https://www.nationalmssociety.org/What-is-MS/Related-Conditions/Neuromyelitis-Optica-(NMO). Käytetty 4. tammikuuta 2023.
11. Hor JY, Asgari N, Nakashima I, et ai. Neuromyelitis optica -spektrihäiriön epidemiologia ja sen esiintyvyys ja esiintyvyys maailmanlaajuisesti. Etu Neurol . 2020; 11:501.
12. Orpha.net. Neuromyelitis optica -spektrihäiriö. Heinäkuu 2021. www.orpha.net/consor/cgibin/OC_Exp.php?lng=en&Expert=71211#:~:text=Neuromyelitis%20optica%20spectrum%20disorder%20(NMOSD,%20% 20henkilöstä%20%20naisia . Käytetty 4. tammikuuta 2023.
13. Royston M, Kielhorn A, Weycker D, et ai. Neuromyelitis optica -spektrihäiriö: kliininen taakka ja kustannukset uusiutumisesta ja sairauksiin liittyvästä hoidosta Yhdysvaltain kliinisessä käytännössä. Neurol Ther . 2021;10(2):767-783.
14. Carnero Contentti E, Correale J. Neuromyelitis optica -spektrihäiriöt: patofysiologiasta terapeuttisiin strategioihin. J Neurotulehdus. 2021;18(1):208.
15. Hermosolujen viestinnän periaatteet. Alcohol Health Res World . 1997;21(2):107-108.
16. Kim Y, Park J, Choi YK. Astrosyyttien rooli keskushermostossa keskittyi BK-kanavaan ja hemioksigenaasin metaboliitteihin: katsaus . Antioksidantit (Basel). 2019;8(5):121.
17. Chiareli RA, Carvalho GA, Marques BL, et ai. Astrosyyttien rooli hermoston korjausprosessissa. Front Cell Dev Biol . 2021;9:665795.
18. Daneman R, Prat A. Veri-aivoeste. Cold Spring Harb Perspect Biol . 2015;7(1):a020412.
19. Bonomini F, Rezzani R. Akvaporiini ja veri-aivoeste. Curr Neuropharmacol . 2010;8(2):92-96. Virhe: Curr Neuropharmacol . 2012;10(2):179.
20. Papadopoulos MC, Verkman AS. Aquaporin 4 ja neuromyelitis optica. Lancet Neurol. 2012;11(6):535-544.
21. National Cancer Institute. Lymfosyytti. www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms/def/lymphocyte . Käytetty 4. tammikuuta 2023.
22. LeBien TW, Pöyhin TF. B-lymfosyytit: kuinka ne kehittyvät ja toimivat. Veri . 2008;112(5):1570-1580.
23. Pierce SK. B-solujen aktivaation ymmärtäminen: yksittäisen molekyylin seurannasta Tollsin kautta muistin jäljittämiseen malariassa. Immunol Res . 2009;43(1-3):85-97.
24. Allen HC, Sharma P. Histologia, plasmasolut. Julkaisussa: StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2022 tammikuu- www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK556082/ . Käytetty 4. tammikuuta 2023.
25. Asavapanumas N, Tradtrantip L, Verkman AS. Komplementtijärjestelmän kohdistaminen neuromyelitis optica -spektrihäiriössä. Asiantuntija Opin Biol Ther . 2021;21(8):1073-1086.
26. Kleiter I, Gold R. Nykyiset ja tulevat hoidot neuromyelitis optica -spektrihäiriöissä. Neuroterapiat . 2016;13(1):70-83.
27. Trebst C, Jarius S, Berthele A, et ai.; Neuromyelitis Optica Study Group (NEMOS). Päivitys neuromyelitis optican diagnoosista ja hoidosta: Neuromyelitis Optica Study Groupin (NEMOS) suositukset. J Neurol . 2014; 261(1):1-16.
28. Wingerchuk DM, Banwell B, Bennett JL, et ai. Kansainvälinen NMO-diagnoosin paneeli. Kansainväliset konsensusdiagnostiset kriteerit neuromyelitis optica -spektrihäiriöille. Neurologia . 2015;85(2):177-189.
29. Collongues N, de Seze J. Nykyiset ja tulevat hoitomenetelmät neuromyelitis opticaan. Ther Adv Neurol Disord . 2011;4(2):111-121.
30. Sherman E, Han MH. Neuromyelitis optica -spektrihäiriön akuutti ja krooninen hoito. Curr Treat Options Neurol . 2015;17(11):48.
31. Asseyer S, Cooper G, Paul F. Pain in NMOSD and MOGAD: systemaattinen kirjallisuuskatsaus patofysiologiasta, oireista ja nykyisistä hoitostrategioista. Etu Neurol. 2020;11:778./
32. Seok JM, Choi M, Cho EB, et ai. Väsymys potilailla, joilla on neuromyelitis optica -spektrihäiriö ja sen vaikutus elämänlaatuun. PLoS One . 2017;12(5):e0177230.
33. Gupta A, Sivaram A, Krishnan R, et ai. Virtsatieoireet ja virtsarakon toimintahäiriö potilailla, joilla on neuromyelitis optica -spektrin häiriöt: arviointi urodynamiikan ja hoidon avulla. J Neurosci Rural Pract . 2020;11(2):245-249.
34. Zhang Y, Zhang Q, Shi Z, et ai. Seksuaalinen toimintahäiriö potilailla, joilla on neuromyelitis optica -spektrihäiriö. J Neuroimmunol . 2020;338:577093.
35. Abaroa L, Rodríguez-Quiroga SA, Melamud L, et ai. Tonic kouristukset ovat yleinen kliininen ilmentymä potilailla, joilla on neuromyelitis optica. Arch neuropsykiatri . 2013;71(5):280-283.
36. Lopez-Soley E, Meca-Lallana JE, Llufriu S, et. al. Kognitiivinen suorituskyky ja terveyteen liittyvä elämänlaatu potilailla, joilla on neuromyelitis optica -spektrihäiriö. J Pers Med . 2022;12(5):743.
37. Oertel FC, Schließeit J, Brandt AU, Paul F. Kognitiivinen häiriö neuromyelitis optica -spektrihäiriöissä: katsaus kliinisiin ja neuroradiologisiin piirteisiin . Etu Neurol . 2019; 10:608.
38. Shin JS, Kwon YN, Choi Y, et ai. Psykiatristen häiriöiden vertailu potilailla, joilla on multippeliskleroosi ja neuromyelitis optica. Lääketiede (Baltimore). 2019;98(38):e17184.
39. Jarius S, Ruprecht K, Wildemann B, et ai. Vastakkaiset sairausmallit seropositiivisessa ja seronegatiivisessa neuromyelitis opticassa: monikeskustutkimus, jossa oli 175 potilasta. J Neurotulehdus. 19. tammikuuta 2012. https://doi.org/10.1186/1742-2094-9-14, Accessed January 4, 2023.
40. Khalilidehkordi E, Clarke L, Arnett S, et ai. NMOSD:n uusiutumismallit: näyttöä optisen hermotulehduksen aikaisemmasta esiintymisestä ja mahdollisesta vuodenaikojen vaihtelusta. Etu Neurol. 2020; 11:537.
41. Glisson C. Neuromyelitis optica spektrin häiriöt (NMOSD): hoito ja ennuste. Julkaisussa: Post TW, toim. Ajantasalla . 2022. Käytetty 21. lokakuuta 2022.
42. Kessler RA, Mealy MA, Levy M. Neuromyelitis optica -spektrihäiriön hoito: akuutti, ehkäisevä ja oireellinen. Curr Treat Options Neurol . 2016;18(1):2.
43. Nakamura M, Nakazaw, T, Doi H, et ai. Varhainen suuriannoksinen suonensisäinen metyyliprednisoloni on tehokas verkkokalvon hermosäikekerroksen paksuuden säilyttämisessä potilailla, joilla on neuromyelitis optica. Graefes Arch Clin Exp Ophthalmol. 2010; 248(12):1777-1785.
44. Abboud H, Petrak A, Mealy M, et ai. Akuuttien uusiutumisen hoito neuromyelitis opticassa: steroidit yksin vs. steroidit plus plasmanvaihto. Paljon Sclereä . 2016;22(2):185-192.
45. Lehmann HC, Hartung H-P, Hetzel GR, et ai. Plasmanvaihto neuroimmunologisissa häiriöissä. Arch Neurol . 2006; 63:1066.
46. ​​Altunrende B, Akdal G, Bajin MS, et ai. Laskimonsisäinen immunoglobuliinihoito uusiutuvaan näköhermotulehdukseen. Noro Psychiatrist Ars . 2019;56(1):3–6.
47. Elsone L, Panicker J, Mutch K, et ai. Suonensisäisen immunoglobuliinin rooli neuromyelitis optican akuuttien uusiutumisen hoidossa: kokemus 10 potilaasta. Paljon Sclereä . 2014;20(4):501-504.
48. Srisupa-Olan T, Siritho S, Kittisares K, et ai. Plasmanvaihdon edullinen vaikutus neuromyelitis optica -spektrihäiriöiden akuutissa hyökkäyksessä. Multi Scler Relat -häiriö . 2018;20:115-121.
49. Noseworthy JH, O'Brien PC, Petterson TM, et ai. Satunnaistettu tutkimus suonensisäisestä immunoglobuliinista tulehduksellisessa demyelinoivassa optisessa neuriitissa. Neurologia. 2021;56(11):1514-1522.
50. Mealy MA, Wingerchuk DM, Palace J, et ai. Relapsien ja hoidon epäonnistumisasteiden vertailu neuromyelitis optica -potilailla: monikeskustutkimus hoidon tehokkuudesta. JAMA Neurol. 2014;71(3):324-330.
51. Lopez MA. Neuromyelitis optica -spektrihäiriön ohjesuositukset. RareDiseaseAdvisor.com 1.11.2021. www.rarediseaseadvisor.com/disease-info-pages/neuromyelitis-optica-spectrum-disorder-guideline-recommendations/ . Käytetty 4. tammikuuta 2023.
52. Cree BAC, Greenberg B, Cameron C, Weinshenker BG. Kirje toimittajalle koskien 'Elintarvike- ja lääkeviraston hyväksymien hoitovaihtoehtojen verkko-analyysiä aikuisille, joilla on akvaporiini-4-immunoglobuliini G-positiivinen neuromyelitis optica -spektrihäiriö'. Neurol Ther . 2022;11(3):1439-1443.
53. Cleveland Clinic. Ekulitsumabi (Soliris) neuromyelitis optica -spektrihäiriön hoitoon. https://my.clevelandclinic.org/departments/neurological/depts/multiple-sclerosis/ms-approaches/eculizumab#:~:text=Dosing%20regimen%20consists%20of%3A,dose%20every%202%20weeks%20afterwards . Käytetty 4. tammikuuta 2023.
54. Holroyd KB, Manzano GS, Levy M. Päivitys neuromyelitis optica -spektrihäiriöstä. Curr Opin Ophthalmol. 2020;31(6):462-468.
55. Farmakotaloudellinen raportti: Eculitsumab (Soliris): Alexion Pharma Canada Corp. Käyttöaihe: Neuromyelitis optica -spektrihäiriö [Internet] Ottawa (ON): Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health; Lokakuu 2020. Liite 1, kustannusten vertailutaulukko. www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK567499/ . Käytetty 4. tammikuuta 2023.
56. Mayo Clinic. Neurologia ja neurokirurgia: neuromyelitis optica: uudet hoidot tarjoavat toivoa. www.mayoclinic.org/medical-professionals/neurology-neurosurgery/news/neuromyelitis-optica-new-therapies-offer-hope/mac-20515747 . Käytetty 4. tammikuuta 2023.
57. CDC. Meningokokki-tauti. Tietyt sairaudet riskitekijänä. www.cdc.gov/meningococcal/about/risk-medical.html . Käytetty 4. tammikuuta 2023.
58. Soliris. Jos sinulla on edelleen anti-ACHR-vasta-ainepositiivisia GMG-oireita, voi olla aika harkita toista hoitovaihtoehtoa. https://solirisgmg.com/ . Käytetty 4. tammikuuta 2023.
59. Diez Gaspar D. Uplizna (inebilitsumabi-Cdon). RareDiseaseAdvisor.com. 17. helmikuuta 2022. https://www.rarediseaseadvisor.com/therapies/uplizna-inebilizumab-cdon/. Accessed January 4, 2023.
60. Brod SA. Katsaus hyväksyttyihin NMO-hoitoihin vaikutusmekanismin, tehokkuuden ja pitkäaikaisvaikutusten perusteella. Multi Scler Relat -häiriö . 2020;46:102538.
61. Traboulsee A, Greenberg BM, Bennett JL, et ai. Satralitsumabimonoterapian turvallisuus ja tehokkuus neuromyelitis optica -spektrihäiriössä: satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, monikeskus, lumekontrolloitu vaiheen 3 tutkimus. Lancet Neurol . 2020;19(5):402-412.
62. Enspryng (satralitsumabi) sivuvaikutukset ja koeturvallisuus. www.enspryng-hcp.com/side-effects/summary.html . Käytetty 4. tammikuuta 2023.
63. Texas Health and Human Services. Satralizumab-Mwge (Enspryng) uusi lääkepäivitys. Magellan Rx Management. 20. syyskuuta 2020. www.hhs.texas.gov/regulations/forms .
64. Chan KH, Lee CH. Neuromyelitis optica -spektrihäiriöiden hoito. Int J Mol Sei. 2021;22(16):8638.
[ PubMed ] 65. Gao F, Chai B, Gu C, et ai. Rituksimabin tehokkuus neuromyelitis opticassa: meta-analyysi. BMC Neurol. 2019; 19(1):36.
66. Wang H, Zhou J, Li Y, et ai. Rituksimabin haittatapahtumat neuromyelitis optica -spektrihäiriössä: systemaattinen katsaus ja meta-analyysi. Ther Adv Neurol Disord. 2021;14:17562864211056710. Virhe: Ther Adv Neurol Disord . 2022;15:17562864221100917.
67. Kant S, Kronbichler A, Salas A, et ai. COVID-19-rokotteen ajoitus anti-CD20-hoidon yhteydessä: aluke nefrologeille. Kidney Int Rep. 2021;6(5):1197-1199.
68. Du CH, Zeng P, Han JR, et ai. Tosilitsumabihoidon varhainen aloitus kohtalaista tai vaikeaa myeliittiä vastaan ​​neuromyelitis optica -spektrihäiriössä. Front Immunol. 2021;12:660230.
69. Zhang C, Zhang M, Qiu W, et ai.; TANGO-tutkimuksen tutkijat. Tosilitsumabin turvallisuus ja teho atsatiopriiniin verrattuna erittäin uusiutuvan neuromyelitis optica -spektrissä
häiriö (TANGO): avoin, monikeskus, satunnaistettu, vaiheen 2 tutkimus. Lancet Neurol . 2020;19(5):391-401.70. Sawaya R, Saab G, Moussa H. Pitäisikö tocilitsumabin olla ensisijainen hoito neuromyelitis optican yhdessä rituksimabin kanssa? Neurologia (englanninkielinen toim.) . 2021;36(8):642-643.
[ PubMed ] 71. Jogimahanti AV, Kini AT, Irwin LE, Lee AG. Tocilitsumabi (Actemra) -hoidon kustannustehokkuus jättisoluarteriitissa. J Neuroophthalmol . 2021;41(3):342-350.
72. Ekulitsumabi. IBM Micromedex -ratkaisut. Ann Arbor, MI: Truven Health Analytics, Inc. www.micromedexsolutions.com/micromedex2/librarian/CS/B1A07F/ND_PR/evidencexpert/ND_P/evidencexpert/DUPLICATIONSHIELDSYNC/CB748C/ND_PG/evidencexpert/ND_B/evidencexpert/ND_AppProduct/evidencexpert/ND_T/evidencexpert/PFActionId/evidencexpert.DoIntegratedSearch?SearchTerm=Eculizumab%20&UserSearchTerm=Eculizumab%20&SearchFilter=filterNone&navitem=searchALL# . Käytetty 24. lokakuuta 2022.
73. Inebilitsumabi. IBM Micromedex -ratkaisut. Ann Arbor, MI: Truven Health Analytics, Inc. www.micromedexsolutions.com/micromedex2/librarian/CS/5FAAE2/ND_PR/evidencexpert/ND_P/evidencexpert/DUPLICATIONSHIELDSYNC/A2B53D/ND_PG/evidencexpert/ND_B/evidencexpert/ND_AppProduct/evidencexpert/ND_T/evidencexpert/PFActionId/evidencexpert.DoIntegratedSearch?SearchTerm=Inebilizumab%20&UserSearchTerm=Inebilizumab%20&SearchFilter=filterNone&navitem=searchGlobal# . Käytetty 24. lokakuuta 2022.
74. Satralitsumabi. IBM Micromedex -ratkaisut. Ann Arbor, MI: Truven Health Analytics, Inc. www.micromedexsolutions.com/micromedex2/librarian/CS/E9C1AE/ND_PR/evidencexpert/ND_P/evidencexpert/DUPLICATIONSHIELDSYNC/BB6C72/ND_PG/evidencexpert/ND_B/evidencexpert/ND_AppProduct/evidencexpert/ND_T/evidencexpert/PFActionId/evidencexpert.DoIntegratedSearch?SearchTerm=Satralizumab&UserSearchTerm=Satralizumab&SearchFilter=filterNone&navitem=searchALL# . Käytetty 24. lokakuuta 2022.
75. Rituksimabi. IBM Micromedex -ratkaisut. Ann Arbor, MI: Truven Health Analytics, Inc. www.micromedexsolutions.com/micromedex2/librarian/CS/FCA3AE/ND_PR/evidencexpert/ND_P/evidencexpert/DUPLICATIONSHIELDSYNC/350448/ND_PG/evidencexpert/ND_B/evidencexpert/ND_AppProduct/evidencexpert/ND_T/evidencexpert/PFActionId/evidencexpert.DoIntegratedSearch?SearchTerm=Rituximab&fromInterSaltBase=true&UserMdxSearchTerm=%24userMdxSearchTerm&false=null&=null# . Käytetty 24. lokakuuta 2022.
76. Tosilitsumabi. IBM Micromedex -ratkaisut. Ann Arbor, MI: Truven Health Analytics, Inc. www.micromedexsolutions.com/micromedex2/librarian/CS/FB4396/ND_PR/evidencexpert/ND_P/evidencexpert/DUPLICATIONSHIELDSYNC/816841/ND_PG/evidencexpert/ND_B/evidencexpert/ND_AppProduct/evidencexpert/ND_T/evidencexpert/PFActionId/evidencexpert.DoIntegratedSearch?SearchTerm=Tocilizumab&UserSearchTerm=Tocilizumab&SearchFilter=filterNone&navitem=searchGlobal# . Käytetty 24. lokakuuta 2022.

Tämän artikkelin sisältö on tarkoitettu vain tiedoksi. Sisältöä ei ole tarkoitettu korvaamaan ammattiapua. Tässä artikkelissa annettuihin tietoihin luottaminen on täysin omalla vastuullasi.

Jos haluat kommentoida tätä artikkelia, ota yhteyttä rdavidson@uspharmacist.com.