Solu- ja geeniterapioiden nousu
US Pharm. 2024;49(10):14.
Solu- ja geeniterapioiden (CGT) tutkimus ja kehittäminen Yhdysvalloissa on lisääntynyt huomattavasti viimeisten 20 vuoden aikana. Nämä tuotteet, jotka tarjoavat uusia lähestymistapoja harvinaisten ja vakavien sairauksien hoitoon, parantamiseen tai ennaltaehkäisyyn, sisältävät immunoterapiat, syöpärokotteet sekä autologiset ja allogeeniset solut (esim. hematopoieettiset, alkion ja aikuisen kantasolut). Soluterapiassa käytetään eläviä soluja, jotka voivat olla modifioimattomia (natiivia) ja/tai geenimuokattuja (muokattuja). Geeniterapiaan kuuluu funktionaalisten geenien liittäminen huonosti toimiviin solujen geeneihin käyttämällä vektoreita (esim. viruksia) geenin lisäyshoidon, geenin estohoidon, itsemurhageenin lisäyksen ja muiden kohdennettujen hoitomenetelmien aikaansaamiseksi. Ihmisille tarkoitettuja CGT:itä säätelee FDA:n Biologisen arvioinnin ja tutkimuksen keskus (CBER).
FDA:n hyväksymät tuotteet: FDA:n biologisten aineiden hyväksyntä on kasvanut 14 prosentista kaikista uusista lääkkeiden hyväksynnöistä vuonna 2004 48 prosenttiin vuonna 2023. Elokuussa 2024 yhteensä 38 CGT:tä on FDA:n hyväksymä käytettäväksi Yhdysvalloissa. Suurin osa näistä tuotteista (21 %) on napanuoraverijohdannaiset (Allocord, Clevecord, Ducord, Hemacord, Coloradon yliopiston napanuoraveripankki, MD Anderson Cord Blood Bank, LifeSouth ja Bloodworks). Kimeerisen antigeenireseptorin T-solujen terapeuttiset tuotteet, jotka edustavat seuraavaksi suurinta hyväksyttyjen CGT:iden ryhmää (16 %), sisältävät seuraavat syövän immunoterapiatuotteet: Abecma, Breyanzi, Carvykti, Kymriah, Tecartus ja Yescarta. Hiljattain perustettu CBER:n terapeuttisten tuotteiden toimisto ylläpitää täydellistä luetteloa FDA:n hyväksymistä CGT:istä osoitteessa www.fda.gov/vaccines-blood-biologics.
Putkilinja: Viime vuotta pidettiin läpimurtovuosina CGT:lle, sillä FDA hyväksyi seitsemän geeniterapiaa. Tämä kasvu johtuu suurelta osin CGT:itä sisältävien kliinisten tutkimusten 3,44-kertaisesta lisääntymisestä vuosina 2004–2023 (102 vs. 351 tutkimusta, vastaavasti). Yhdysvalloissa on tällä hetkellä valmisteilla viisisataa tuotetta, ja 10–20 uutta CGT-hyväksyntää odotetaan vuonna 2025. Edistystä onkologian (B-soluleukemia ja lymfooma), harvinaisten sairauksien (hematologiset, neurologiset ja oftalmologiset sairaudet) ja erittäin korkean tason aloilla. yleisiä sairauksia (ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma ja nivelrikko) odotetaan eniten vuoteen 2026 ulottuvien tutkimusten perusteella.
Huomioitavaa: Transformatiivisten CGT:iden käyttöönotto lukuisiin mahdollisesti hengenvaarallisiin tiloihin, rappeutuviin sairauksiin, geneettisiin sairauksiin ja syöpiin on mullistanut terveydenhuollon ja tarjoaa suuren lupauksen lukemattomille potilaille. Edullisuus on kuitenkin suuri haaste monille yksilöille. CGT-kustannukset voivat vaihdella tuhansista miljooniin dollareihin annosta tai hoitoa kohti. Siksi terveyssuunnitelman sponsoreiden on tutkittava taloudellisia strategioita, joilla tuetaan kestäviä korvauksia ja potilaiden pääsyä näihin hoitoihin (esim. suorituskykyyn perustuva sopimus, tilausmallit, maksuerät) sekä asianmukaisia kattavuuskriteerejä (esim. käyttö vain FDA:n hyväksymiin käyttöaiheisiin) ).
Tämän artikkelin sisältö on tarkoitettu vain tiedoksi. Sisältöä ei ole tarkoitettu korvaamaan ammattiapua. Tässä artikkelissa annettuihin tietoihin luottaminen on täysin omalla vastuullasi.
